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4月初，上海信致医药科技有限公司自主研发的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）通过国家药监局优先审评审批程序获批上市开元棋脾788vip，用于中重度血友病B成年患者的治疗。血友病B是由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起的出血性疾病，患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，该药的获批上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。该药是首款亚洲研发生产的血友病B基因治疗药物开元棋脾788vip，也是首款亚洲研发生产的重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗药物。

5月中旬，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，被纳入《第一批罕见病目录》。该药通过减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用，其获批上市为相关患者提供了新的治疗选择。该药是首个生物制品分段生产的国产1类创新药。

上海市药监局透露，今年以来开元棋脾788vip，上海市共有6款国产1类创新药，其中半数为罕见病用药，另外有6款Ⅲ类创新医疗器械获批上市。市药监部门将继续加强与国家药监局药品、医疗器械长三角分中心沟通协作，深入实施“一清单、两优化、三联动”服务创新机制，针对重点产品和重点项目实施“提前介入、专人专班、一企一策、全程指导”，让企业在申报注册上市过程中少走“弯路”；联合市相关部门共同支持企业创新研发，助力药品医疗器械创新研发成果加快转化为新产品、转化为生产力；加强产品上市后监管，保护患者用药用械安全。